50. CAR-T w Przylądku Nadziei

CAR-T należy do najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Ta innowacyjna forma immunoterapii polega na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T, genetycznej ich modyfikacji w laboratorium i wszczepieniu ich choremu. Tak modyfikowane komórki precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe. Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu przeprowadził po raz 50. terapię CAR-T u pacjenta pediatrycznego. Jest nią 9-letnia Antonina z Katowic, u której po przeszczepie szpiku doszło do nawrotu choroby, .

X

50. CAR-T w Przylądku Nadziei

5

We Wrocławiu ta nowoczesna metoda leczenia trafia zwykle do pacjentów na bardzo wczesnym etapie choroby, bez czekania na wielokrotne nawroty, oferując pacjentom znaczącą szansę na życie. Samo podanie zmodyfikowanych komórek poprzedza też leczenie pomostowe. Mówi prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu „Przylądek Nadziei”.

Przygotowanie do zabiegu trwa zwykle około miesiąca. W przypadku Tosi pobranie komórek odbyło się około dwóch miesięcy temu. Dziewczynka przyjechała do nas na krótką wizytę, podczas której jej komórki zostały wyizolowane i wysłane za granicę do zmodyfikowania, czyli uzbrojenia do walki z nowotworem.

Proces pomostowania odbył się w Katowicach, gdzie mała pacjentka była wcześniej leczona.

Pomostowanie jest kluczowe, żeby zmniejszyć „ładunek” nowotworu, czyli liczbę blastów białaczkowych. Trwa to czasami miesiąc, czasami dwa. Natomiast już przed samym podaniem zmodyfikowanych komórek stosuje się tak zwaną chemioterapię limfodeplecyjną, która ułatwia wszczepienie nowych komórek. To są dwa małe woreczki po 5-10 mililitrów, które są na wagę życia.

Szpital „Przyladek NadzieI” jest pionierem tej terapii w Polsce. Po raz pierwszy tę metodę zastosowano we Wrocławiu u dziecka 3 marca 2020 roku. Pierwszym pacjentem był Olek. Chłopiec przez 7 lat walczył nieskutecznie z ostrą białaczką limfoblastyczną. Miał za sobą kolejne wznowy, nieudane transplantacje i immunoterapię. Dopiero po zdobyciu akredytacji i środków finansowych, podano mu terapię CAR-T. Po trzech miesiącach pacjent uzyskał „ujemną chorobę resztkową”. Wyzdrowiał .

Mówi dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra, transplantolog dziecięcy, lekarka, która wykonała aferezy u wszystkich dzieci poddawanych terapii CAR-T.

Dziś, praktycznie dorosły Olek, przyjeżdża do Przylądka raz na miesiąc. Otrzymuje wciąż immunoglobuliny, ponieważ terapia CAR-T działa tak dobrze, że jego organizm jeszcze ich nie produkuje. To jest tak zwany pożądany objaw uboczny. Zresztą najstarsza na świecie pacjentka, Emily Whitehead leczona w 2012 roku, ma to samo – cały czas ma komórki CAR-T w sobie. Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat.

W kolejce są następne dzieci, które kwalifikują się do terapii. Kolejne podanie planowane jest na koniec grudnia, a następne na styczeń przyszłego roku.

Skuteczność leczenia we Wrocławiu przewyższa światowe standardy

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu jest obecnie jednym z największych ośrodków terapii komórkowej w Europie. Spośród 50 leczonych pacjentów aż 47 otrzymało terapię z powodu ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, a 3 z powodu chłoniaków złośliwych B opornych na leczenie. Warto zaznaczyć, że pierwsze dziesięcioro dzieci otrzymało leczenie zanim terapia została objęta refundacją – wówczas to zbiórki publiczne dały im nadzieję na zdrowie. W ocenie prof. Krzysztofa Kałwaka

Terapia daje fantastyczne wyniki w ostrej białaczce limfoblastycznej. Obserwujemy 3-letnie przeżycie całkowite na poziomie ok. 82% w całej grupie, a w grupie dzieci, które otrzymały terapię z powodu wznowy po transplantacji, wskaźnik ten wynosi aż 87% – Co więcej, nasze 2-letnie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66%. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50%.

W Polsce – poza Wrocławiem – jedynie ośrodek w Bydgoszczy posiada akredytację dla terapii CAR-T w białaczce u dzieci i dotychczas przeprowadził leczenie u 8 pacjentów.

Od września 2021 roku leczenie CAR-T dla dzieci i młodych dorosłych do ok. 25 lat jest refundowane.

Red. Adrian Urbanek na podstawie www.usk.wroc.pl,  zdjęcia: www.usk.wroc.pl

Facebook
YouTube
LinkedIn