Czym jest badanie kliniczne?

Każdy lek, aby mógł zostać dopuszczony do sprzedaży i stosowania dla pacjentów musi przejść badania kliniczne. Badania mają na celu potwierdzenie lub wykluczenie skuteczności działania substancji badanej, określenie bezpieczeństwa stosowania, a także ustalenie odpowiednich schematów dawkowania dla wybranych grup docelowych pacjentów.

Badania kliniczne dotyczą każdego nowego leku, który ma wejść na rynek i zostać dopuszczony do sprzedaży jak również dotyczą nowych zastosowań dla leków już zarejestrowanych.

Twoje dziecko w badaniach klinicznych – interaktywny poradnik dla rodziców.

W odpowiedzi na potrzebę szczegółowej i przystępnej informacji na ten temat badań klinicznych prowadzonych wśród dzieci i młodzieży Agencja Badań Medycznych – państwowa instytucja powołana do realizacji innowacyjnych zadań w ochronie zdrowia w tym także niekomercyjnych badań klinicznych – opracowała i udostępniła pierwszy w Polsce kompleksowy poradnik dla rodziców pt. „Twoje dziecko w badaniach klinicznych”.¹

Poradnik skierowany do rodziców jest źródłem szczegółowej wiedzy i praktycznych informacji będących wsparciem dla rodziców/opiekunów prawnych rozważających udział swojego dziecka w badaniu klinicznym.

Pobierz poradnik

Badania kliniczne z udziałem dzieci – badania kliniczne to nie eksperymenty

Część rodziców najmłodszych pacjentów z nowotworem obawia się badań klinicznych, nie do końca rozumiejąc, jaka jest ich istota i że często są jedyną nadzieją na skuteczne leczenie.

Rocznie u 1100-1200 dzieci diagnozowany jest nowotwór złośliwy. Średnio szacuje się, że na powrót do zdrowia ma szansę ok. 80 proc. dzieci

Dla małych pacjentów opornych na tradycyjne metody leczenia (chemioterapię, radioterapię i leczenie operacyjne), borykających się z przerzutami czy wznową choroby. Nadzieją na wyleczenie okazują się badania kliniczne z udziałem nowoczesnych leków.

Dlaczego badania kliniczne z udziałem dzieci są ważne?

W chwili obecnej blisko 50% stosowanych w medycynie leków nie ma rejestracji dla grupy pediatrycznej i stosuje się je wbrew zaleceniom zamieszczonym w ulotce (tzw. zastosowanie „off-label”) – brak wiedzy na temat odpowiedniego dawkowania, efektów ubocznych, sposobu wchłaniania, wydalania, czasu półtrwania w poszczególnych grupach wiekowych dzieci.

Z drugiej strony nie stosowanie tych leków spowodowałoby uniemożliwienie leczenia wielu chorób i schorzeń oraz było by nieetyczne.

Możliwość poszukiwania alternatywnych metod leczenia jest niezwykle istotna zwłaszcza w przypadku populacji pediatrycznej ze względu na fakt, że stosowanie nowych leków bez pełnej znajomości ich wpływu na organizm dziecka zwiększa zagrożenie wystąpienia działań niepożądanych w trakcie terapii.

Szybki wzrost i dojrzewanie dziecka, mogą znacząco zmienić farmakokinetykę, farmakodynamikę oraz profil bezpieczeństwa leku, w porównaniu z organizmem dorosłego człowieka.

Istnieje ryzyko, że nieprzebadany odpowiednio lek zaszkodzi dziecku, co jest istotnym etycznie argumentem, przemawiającym za koniecznością prowadzenia badań klinicznych w populacji pediatrycznej.

Kwalifikacja do badania klinicznego

Niekomercyjne badania kliniczne są prowadzone przez wybrane ośrodki medyczne, które mają status jednostki badawczo-rozwojowej. Muszą zatrudniać doświadczoną, kompetentną kadrę oraz dysponować odpowiednim sprzętem.

Podstawowym źródłem wiedzy na temat badań klinicznych powinien być lekarz, ale informacji o nich można szukać też w innych miejscach, choćby na stronach ośrodków badawczych, internetowych rejestrach czy portalach organizacji pacjenckich.

Do udziału w badaniu pacjent może być zaproszony przez lekarza-badacza lub zgłosić się samodzielnie do ośrodka badań.

Dziecko musi zostać zakwalifikowane na podstawie wyników oraz spełniać tzw. kryteria włączenia

Może się zdarzyć, że w trakcie dokładnego wywiadu lekarskiego wystąpią kryteria wyłączenia, czyli czynniki uniemożliwiające kwalifikację do badania.

Bezpieczeństwo badań klinicznych

• Badania kliniczne są przeprowadzane wyłącznie w oparciu o podstawy naukowe.
• Korzyści zdrowotne dla pacjenta są większe niż ewentualne ryzyko wiążące się z udziałem w nich. W praktyce oznacza to, że uczestnictwo jest obarczone minimalnym obciążeniem w porównaniu do klasycznych terapii.
• Korzyści ze stosowania badanej substancji muszą przewyższać ryzyko, aby badanie mogło być realizowane.
• Najważniejsze i nadrzędne w stosunku do interesu nauki oraz społeczeństwa są prawa, zdrowie i bezpieczeństwo uczestników badań.
• Przeprowadzenie badań jest możliwe wyłącznie po uzyskaniu pozwolenia od organu regulującego – Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPLWMiPB) oraz uzyskaniu pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej.
• Każdy pacjent jest ubezpieczony
• Uczestnicy badania mają zapewnioną kompleksową opiekę i nieograniczony dostęp do informacji – z pytaniami czy wątpliwościami mogą zgłaszać się do lekarza o każdej porze.

Korzyści dla pacjentów

• Udział w badaniu klinicznym warto traktować jako możliwość skorzystania z najnowocześniejszej terapii, innowacyjnego leku czy metody leczenia( jest to szansa, a nie gwarancja sukcesu).
• Pacjenci zakwalifikowani do badań klinicznych nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem.
• Pacjenci są pod stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do procedur medycznych i diagnostyki na najwyższym poziomie.
• Badania kliniczne umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i nowoczesnej, często mniej inwazyjnej diagnostyki.
• Udział w badaniach jest bezpłatny – pacjent nie ponosi żadnych kosztów, otrzyma zwrot kosztów dojazdu i noclegu
• Badania kliniczne powstały by w sposób bezpieczny móc leczyć pacjentów. To pacjent znajduje się w centrum badania klinicznego, a wszystkie obostrzenia służą jego dobru. Chory w badaniu powinien czuć się komfortowo zarówno w sferze fizycznej, jak i psychicznej. Celem Badania klinicznego jest głównie wprowadzenie na rynek nowego leku lub terapii a nie zarabianie pieniędzy.

Świadoma zgoda udziału w badaniach pediatrycznych

• Prawo polskie określa potrzebę uzyskania zgody jednego z opiekunów prawnych do udziału dziecka w badaniu klinicznym, zwyczajowo jednak przyjmowana jest zgoda obojga opiekunów.
• W przypadku, gdy osoba niepełnoletnia mając mniej niż16 lat jest w stanie świadomie w formie pisemnej lub ustnej (przy dwóch świadkach) wyrazić zgodę, należy taką zgodę lub odmowę zaakceptować.
• Badacze są zobligowani do przekazywania rzetelnej informacji dotyczącej badania  w sposób nie wpływający na decyzje.
• Formularz zgody jest napisany językiem prostym i zrozumiałym zweryfikowanym pod tym kontem prz komisję bioetyczną są w nim ujete: cel badania, sposób jego przeprowadzenia korzyści i ryzyka, prawa i obowiązki
• Po podpisaniu zgody uczestnicy mogą zrezygnować z udziału w badaniu, nie ponosząc z tego tytułu żadnych kosztów
• Uczestnicy badania mają dostęp do efektów terapii oraz informacji o wpływie na ich zdrowie. ( pacjent/opiekun ma kontakt telefoniczny z koordynatorem badania) może rządać wyjaśnień i informacji.

Ochrona Uczestników Badania Klinicznego

13 stycznia 2023 Sejm uchwalił ustawę o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.

• Utworzony zostanie Fundusz Kompensacyjny Badań Klinicznych
• Funduszem będzie dysponował Rzecznik Praw Pacjenta.
• Wysokość składki będzie uzależniona od liczby uczestników badania klinicznego.
• Poszkodowani w badaniu klinicznym będą mogli zgłaszać się ze swoim roszczeniem w pierwszej kolejności do Rzecznika Praw Pacjenta i sponsora.
• Rzecznik Praw Pacjenta powoła zespół ekspertów. Eksperci będą niezależni od badacza i sponsora badania
• Jeśli osoba poszkodowana nie będzie usatysfakcjonowana wysokością świadczenia, będzie mogła dochodzić roszczeń w sądzie, na zasadach ogólnych
• Badacz i sponsor będą musieli mieć ubezpieczenie OC w związku ze szkodami, które mogą wyrządzić podczas badania.

Aspekty prawne i etyczne w badaniach klinicznych z udziałem dzieci

W ramach prowadzenia badań klinicznych z udziałem dzieci Polskę obowiązują:

• Dyrektywy Parlamentu Europejskiego dotyczące badań klinicznych,
• Rozporządzenie pediatryczne tj. Rozporządzenie (WE) nr 1902/2006 Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii. Obowiązujące od 2007 r. Rozporządzenie Pediatryczne określa zasady planowania i prowadzenia badań klinicznych w populacji pediatrycznej w UE.
• Polska ustawa: o zawodzie lekarza, działaniu komisji bioetycznych, prawie farmaceutycznym, Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych
• Polskie rozporządzenia: Ministra Zdrowia w sprawie sposobu prowadzenia badań klinicznych z udziałem osób małoletnich, Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej (Dokument reguluje obowiązki badacza oraz sponsora w ramach prowadzonego badania klinicznego. Określa zasady tworzenia protokołu badania klinicznego, broszury badacza oraz umowy dotyczącej prowadzenia badań klinicznych)

Poza aspektami prawnymi ważnym elementem każdego badania klinicznego jest ocena etyczna samego badania. W Polsce jednymi z najważniejszych dokumentów w tej kwestii są

• Kodeks Etyki Lekarskiej
• Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 mówiące o przekazaniu wiedzy o badaniu w sposób zrozumiały przez małoletniego

Wybrane badania kliniczne w Polsce

Uniwersytet Medyczny w Łodzi przy współpracy ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym

cALL-POL – partnerami klinicznymi są wszystkie ośrodki hematoonkologii dziecięcej w Polsce, a uczestnikami wszystkie dzieci w Polsce z diagnozą ostrej białaczki limfoblastycznej; projekt zakłada bardzo szczegółowe badania genetyczneBadanie genetyczne opiera się na analizie materiału genetycznego (DNA) znajdującego się wewnątrz komórek, które w onkologii pozwala na zidentyf... More oraz stosowanie nowoczesnych leków (Blinatumomabu, Bortezomibu, Imatinibu dla dzieci z mutacjami Ph+ oraz niektórymi Ph-like,  Ruxolitinibu dla dzieci z niektórymi mutacjami Ph-Like). Więcej o CALL-POL

Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie

POLHISTIO – optymalizacja postępowania oraz leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych.

REGBONE – ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania leku regorafenib u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości.

BUTTERFLY – przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii anty-GD2 w mięsaku Ewinga opornym na leczenie (pierwszej w Polsce) u dzieci i młodych dorosłych.

Więcej o badaniach klinicznych w IMiD

Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie

NEUROBLASTOMA – niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów ze wznową lub neuroblastomą pierwotnie oporną na leczenie.

OSTRA BIAŁACZKA SZPIKOWA (AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa More) – dwa międzynarodowe niekomercyjne badania kliniczne dotyczące nowych programów leczenia ostrej białaczki szpikowej dla dzieci bez zespołu Downa (AIEOP-AML-BFM 2020) oraz z zespołem Downa (ML-DS 2018). W Polsce badania finansuje Fundacja DKMS. Więcej o badaniu

Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu

WZNOWA OSTREJ BIAŁACZKI LIMFOBLASTYCZNEJ – IntReAll 2010 – niekomercyjne wieloośrodkowe badanie kliniczne, którego Koordynatorem krajowym jest prof. Ewa Gorczyńska z wrocławskiej Kliniki Przylądek Nadziei, a wsparcie finansowe zapewnia Fundacja DKMS. Więcej o badaniu

Klinika Onkologii Instytut „ Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”

BADANIE DIPGen – skupia się na identyfikacji nowych celów terapeutycznych (opartych na badaniach molekularnych), ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków (głównie biologicznych), w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u wybranych dzieci z DIPG. Rekrutacja pacjentów trwa od 10.2021 do 04.2024. Więcej o badaniu

Jak znaleźć badanie kliniczne?

• Wpisać do wyszukiwarki internetowej frazę z nazwą schorzenia oraz „badanie kliniczne”
• Sprawdzić wyszukiwarkach badań klinicznych, międzynarodowych i krajowych
  np. tu: ebadaniakliniczne.pl/pl/badania lub wyszukiwarka.abm.gov.pl
• Zapytać swojego lekarza
• Szukać na stronach ośrodków badawczych
• Sprawdzić na stronie organizacji branżowych, np INFARMA – https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/

Anglojęzyczne bazy danych o badaniach klinicznych

•  U.S. National Library of Medicine ClinicalTrials.gov – przewodnik do pobrania.- https://www.clinicaltrials.gov/
•  Europejska Agencja Leków (EMA) Clinicaltrialsregister.eu – przewodnik do pobrania (w języku angielskim). https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search
•  Światora Organizajca Zdrowia – WHO (meta-rejestr, czyli sam nie rejestruje badań, ale zbiera je i pokazuje z kilkunastu światowych rejestrów; poza amerykańskim i europejskim także z dużych rejestrów narodowych, m.in. australijskiego, japońskiego, chińskiego, indyjskiego), apps.who.int – przewodnik do pobrania. https://trialsearch.who.int/
• National Institute for Health Research, Wielka Brytania  https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/  https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/
• The European Union electronic Register of Post-Authorisation Studies (EU PAS Register) Europejski rejestr porejestracyjnych badań dotyczących bezpieczeństwa (badań PASS) oraz badań farmakoepidemiologicznych https://www.encepp.eu/encepp/studiesDatabase.jsp
• Center Watch, Poland Clinical Trials – https://www.centerwatch.com/clinical-trials/listings/location/international/Poland/

Słownik

AGENCJA BADAŃ MEDYCZNYCH– Państwowa agencja odpowiedzialna za rozwój badań w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu. Agencja realizuje jeden z pierwszych publicznych programów dotacyjnych z finansowaniem przeznaczonym na niekomercyjne badania kliniczne w naszym kraju. Jednym z projektów ABM jest dofinansowanie procedury wprowadzenia terapii CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More w Polsce, która daje szansę na wyleczenie dzieciom chorym na ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna More, u których zawiodły wszystkie inne metody. Przeznaczono na ten cel 100 mln zł, które pozwolą wyposażyć polskie laboratoria, aby w ciągu kilku lat były w stanie zapewnić polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną niż jest obecnie.

BADANIE KLINICZNE – badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność;”

BADACZ – Lekarz, który prowadzi i nadzoruje badanie kliniczne w ośrodku badawczym (szpital/przychodnia). Badacz odpowiada za to by badanie było prowadzone zgodnie z zatwierdzonym protokołem badania, dba o zasady etyki i dobrej praktyki klinicznej. W jego gestii jest również dbanie o prawa i bezpieczeństwo pacjenta uczestnika badań klinicznych.

BADANIE Z ZASTOSOWANIEM “PODWÓJNIE ŚLEPEJ” PRÓBY – badanie, w którym zarówno pacjent, jak i lekarz, nie wiedzą, czy pacjent przyjmuje lek (lek badany lub aktywny lek porównawczy) czy też placebo. Badanie może być również otwartej próby – w takim badaniu lekarz, jak i pacjent wiedzą, jaki lek przyjmuje pacjent.

FORMULARZ ŚWIADOMEJ ZGODY – Dokument, który umożliwia pacjentowi podjęcie świadomej decyzji o udziale w badaniu klinicznym. W dokumencie tym przedstawia się cel badania, prawa i obowiązki pacjenta, procedury wykonywane podczas badania oraz ewentualne korzyści i zagrożenia związane z udziałem w badaniu.

KOORDYNATOR BADANIA – Jeżeli badania kliniczne prowadzone są przez różnych badaczy na podstawie jednego protokołu i w wielu ośrodkach badawczych położonych na terytorium Polski lub innych państw (wieloośrodkowe badania kliniczne), sponsor wybiera, spośród wszystkich badaczy prowadzących badanie kliniczne, koordynatora badania klinicznego.

KRYTERIA WŁĄCZENIA – Zespół badawczy może włączyć pacjenta dopiero wówczas, gdy potencjalne korzyści przewyższają ryzyko wynikające z udziału w badaniu klinicznym.

KOMISJA BIOETYCZNA – Grono ekspertów opiniujące badanie kliniczne powołane zgodnie z obowiązującym Polskim Prawem.

PROTOKÓŁ BADANIA KLINICZNEGO – Dokument opisujący plan badania klinicznego, jego cele i sposób realizacji.

PLACEBO – Substancja, która wygląda tak samo jak badany lek (ma taką samą postać np. identyczne tabletki lub ampułkostrzykawki), ale nie zawiera żadnego leku (substancji czynnej). Dane kliniczne zebrane od pacjentów przyjmujących lek badany są porównywane z danymi od pacjentów przyjmujących placebo, dzięki temu można ocenić skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku.

RANDOMIZACJA – Proces polegający na losowym przydzielaniu uczestników badania do grupy z lekiem badanym lub do grupy kontrolnej (z aktywnym lekiem porównawczym lub placebo). Ani pacjent, ani lekarz prowadzący badanie nie mogą wybrać do której grupy zostanie przydzielony pacjent.

SPONSOR – osoba fizyczna, osoba prawna albo jednostka organizacyjna nieposiadająca osobowości prawnej, odpowiedzialna za podjęcie, prowadzenie i finansowanie badania klinicznego.