Neuroblastoma u dzieci
Neuroblastoma (nerwiak zarodkowy) to rzadki nowotwór układu nerwowego, a najczęstszy pozaczaszkowy guz lity u dzieci, występujący głównie u najmłodszych, w wieku do 5 roku życia. W Polsce rozpoznaje się około 70-80 nowych zachorowań (stanowią około 7-10% wszystkich nowotworów dziecięcych). To choroba, która rozwija się szybko i często daje objawy dopiero w zaawansowanym stadiumstopień zaawansowania choroby – istotny w doborze terapii More. Wywodzi się z neuroblastów, komórek układu współczulnego i najczęściej atakuje nadnercza.
Diagnostyka tej choroby objemuje badania obrazowe (USG, rezonans magnetyczny, tomografia komputerowa), analizę moczu, biopsję guza oraz badania genetyczneBadanie genetyczne opiera się na analizie materiału genetycznego (DNA) znajdującego się wewnątrz komórek, które w onkologii pozwala na zidentyf... More. Leczenie zależy od wieku dziecka, lokalizacji guza i stopnia zaawansowania choroby. U najmłodszych dzieci z niskim stopniem zaawansowania choroby szanse na wyleczenie sięgają prawie 90%. U starszych dzieci i z bardziej zaawansowanych stadiumstopień zaawansowania choroby – istotny w doborze terapii More, szanse wyleczenia są znacząco niższe (wynosi ok. 50%), natomiast w przypadku nawrotu lub oporności na konwencjonalne metody leczenia spadają one do ok 15%.
W Polsce od 2020 r. w funkcjonuje program lekowy, z zastosowaniem dinutuksymabu beta, w leczeniu pierwszej linii neuroblastomy wysokiego ryzyka, a także opornych i nawrotowych postaci neuroblastomy. Dzięki temu obecnie każde dziecko w Polsce z neuroblastomą, u którego istnieją wskazania do zastosowania przeciwciał anty-GD2, ma możliwość leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego. U dzieci, które mają wskazania do terapii z zastosowaniem tego leku poza wskazaniami rejestracyjnymi (np. w połączeniu z chemioterapią), lek może być dostępny w ramach RDTL (ratunkowego dostępu do technologii lekowych) lub badania klinicznego.
Od 2021 r. w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie trwa realizacja niekomercyjnego badania klinicznego, finansowanego przez Agencję Badań Medycznych „Immunoterapia z zastosowaniem dinutuksymabu beta skojarzona z chemioterapią w leczeniu pacjentów z neuroblastoma pierwotnie opornym na leczenie standardowe oraz ze wznową lub progresją choroby.”
Terapia GD2-CAR T
To nowoczesna terapia komórkowa, będąca przedmiotem badań, która polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem. W tej terapii, limfocyty T pacjenta są genetycznie modyfikowane, aby wyrażały specjalny receptor, który rozpoznaje i atakuje komórki nowotworowe oznaczone markerem GD2. Marker GD2 jest często obecny na powierzchni komórek niektórych nowotworów, takich jak neuroblastoma. Terapia ta ma na celu zwiększenie zdolności układu odpornościowego do zwalczania nowotworu, co może prowadzić do zmniejszenia masy guza lub nawet jego całkowitego zniszczenia. Najczęściej występujące skutkiem ubocznym są objawy toksyczności hematologicznej i neurologicznej, zwykle przemijające i poddające się leczeniu.
Wyniki badania terapii GD2 CAR-T dla neuroblastomy
Wynik badania prowadzonego nad komórkami GD2 CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More wyprodukowanymi z ich limfocytów pacjentów i zmodyfikowanych w laboratorium we włoskim szpitalu Ospedale Pediatrico Bambino Gesu są szczególnie obiecujące u dzieci leczonych z niewielkim obciążeniem chorobą i u pacjentów po jednej lub dwóch liniach terapii. Istotnym wnioskiem badania była zależność odpowiedzi na leczenie zawiązana z momentem pobrania limfocytów T. U pacjentów, u których pobrano je w momencie diagnozy (przed podaniem chemioterapii), całkowite przeżycie po 5 latach osiągnęło 100%, a u dzieci leczonych komórkami pobranymi później (w momencie nawrotu) całkowite przeżycie wynosiło 33,2%.
Ta różnica dowodzi, że wykorzystanie limfocytów nieuszkodzonych przez leczenie cytostatyczne pozwala na uzyskanie bardziej skuteczniejszych komórek CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More, co pozwala potwierdzić zasadność pobierania komórek w momencie diagnozy w celu zwiększenia liczby opcji terapeutycznych w przyszłości. Leczenie opracowane w Bambino Gesù jest wynikiem wieloletnich badań i wspólnych wysiłków Laboratorium Farmaceutycznego oraz obszarów Onkohematologii, Terapii Komórkowych, Terapii Genowych i Transplantacji Hematopoetycznej.
