Terapia CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More polega na pobraniu limfocytów z krwi pacjenta i wysłaniu ich do specjalistycznego laboratorium w Europie lub Stanach Zjednoczonych, gdzie są poddawane są modyfikacji genetycznej. Po kilku tygodniach gotowy materiał zostaje zamrożony i wysłany do ośrodka leczącego pacjenta. Po rozmrożeniu i odpowiednim przygotowaniu chorego, podawane mu są zmodyfikowane limfocyty, które  rozpoznają komórki nowotworowe i je niszczą. Terapia jest bardzo droga, ale w wielu przypadkach skuteczna.

W Polsce wykonuje się terapię CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More w trzech zarejestrowanych wskazaniach u dorosłych: chłoniaki z dużych komórek B, ostra białaczka limfoblastyczna i szpiczak plazmocytowy, a u dzieci tylko w jednym wskazaniu.

Terapia CAR-T u dzieci w Polsce

W marcu 2020 r. w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, podał pierwszemu pacjentowi pediatrycznemu w Polsce jego własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Od 1 września 2021 roku terapia CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More (Kymirah­­) jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) w przypadku leczenia opornej i nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25 roku życia, a od 2023 roku terapię tę stosuje także Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Bydgoszczy. Do tej pory skorzystało w Polsce z niej kilkadziesiąt małych pacjentów.

Terapia CAR-T w chłoniakach nieziarniczych z dojrzałych komórek B u dzieci

W ramach jednoośrodkowego badania II fazy w Izraelu w latach 2016-2024 badano terapię komórkami CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More anty-CD19 w populacji pediatrycznej z opornym lub nawrotowym chłoniakiem nieziarniczym z dojrzałych komórek B. Zakwalifikowano 13 pacjentów w wieku (średni wiek 11 lat) w tym: 6 z chłoniakiem Burkitta, 4 z pierwotnym chłoniakiem śródpiersia z komórek B (primary B-cell mediastinal lymphoma – PMBCL), 1 z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (diffused large B-cell lymphoma – DLBCL), 1 z chłoniakiem złożonym z komponent DLBCL oraz PMBCL). Długoterminowe wyniki najbardziej zadowalające były u pacjentów z PMBCL, a najmniej u tych z chłoniakiem Burkitta, co pokazuje konieczność dalszych badań na większej grupie.¹

Co przyniesie przyszłość w terapii CAR-T?

Z dużą nadzieję czekamy na skuteczne zastosowanie terapii CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More także u małych pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki szpikowej oraz z guzami litymi. W tych obszarach toczy się wiele badań, niestety jeszcze nie widać przełomu, jednak liczymy, że nastąpi on w ciągu najbliższych kilku lat.

Redakcja: Ewa Majewska

1. https://www.sciencedirect.com/
2. https://www.nature.com/
3. https://hematoonkologia.pl/

1. https://www.nature.com/articles/s41409-025-02615-0?utm_source=nature_etoc&utm_medium=email&utm_campaign=CONR_41409_AWA1_GL_DTEC_054CI_TOC-250707&utm_content=20250707↑