Do tej pory Emicizumab mogły dostawać tylko dzieci do drugiego roku życia. Lek, przywraca prawidłowy mechanizm krzepnięcia krwi. Lek podawany jest podskórnie, co oznacza, że ta nowoczesna terapia pozwala uniknąć dożylnych, bolesnych wkłuć, co kilka dni. Jak piszą rodzice Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne

To dla naszej społeczności ogromny krok naprzód – decyzja, która otwiera zupełnie nowy rozdział w leczeniu dzieci z hemofilią. […] To, co jeszcze niedawno wydawało się odległym marzeniem, dziś staje się rzeczywistością. Nie ma większej siły niż nadzieja połączona z determinacją i właśnie ta siła przyniosła nam ten przełom.

15 września Ministerstwo Zdrowia ogłosiło projekt obwieszczenia, zgodnie z którym od 1 października, refundacją zostaną objęte leki dla dzieci chorujących na hemofilię: 

• lek podskórny Hemlibra® (emicizumab)
• czynnik krzepnięcia o przedłużonym działaniu Altuvio® (efanesoctocog alfa) w ramach PROGRAMU LEKOWEGO B.15

Skorzystać z tego wsparcia będą mogli dzieci i młodzież do 18. roku życia z:

• ciężką hemofilią A (bez dodatkowych kryteriów),
• umiarkowaną hemofilią A z ciężkim fenotypem krwotocznym (po spełnieniu kryterium liczby krwawień)

Eksperci cytowani przez resort zdrowia wskazują, że największą korzyść z profilaktyki emicizumabem odnoszą pacjenci z trudnym dostępem dożylnym, w tym najmłodsze dzieci. Pozostali chorzy, w ocenie klinicystów, także powinni być leczeni długodziałającymi czynnikami krzepnięcia, w tym o ultrawydłużonym działaniu, które podaje się raz na 7–10 dni. Takie rozwiązanie znacząco poprawia komfort życia i skutecznie zapobiega krwawieniom, choć w przypadku urazu lub zabiegu chirurgicznego konieczne jest szybkie podanie czynnika działającego natychmiast.