Mięsaki tkanek miękkich u dzieci, w tym mięsaki prążkowanokomórkowe, to rzadkie nowotwory stanowiące ogromne wyzwanie dla onkologii dziecięcej na całym świecie. Problemem jest brak ujednoliconych metod diagnostycznych pozwalających szybko i precyzyjnie dobrać skuteczną terapię. W ciągu ostatnich 20 lat, mimo postępów w innych dziedzinach onkologii dziecięcej, nie udało się poprawić wyników leczenia mięsaków w grupie wysokiego ryzyka i chorobie rozsianej.
Projekt obejmie kilkanaście ośrodków onkologii dziecięcej w kraju. Przez najbliższe lata konsorcjum lekarzy i ekspertów, będzie przeprowadzać nowoczesne badania molekularne komórek nowotworowych i monitorować chorobę za pomocą płynnej biopsji – innowacyjnej metody, która pozwala wykrywać obecność komórek nowotworowych lub fragmentów DNA w krwi pacjenta w trakcie leczenia, bez konieczności wykonywania tradycyjnych, inwazyjnych biopsji.
Prof. dr hab. n. med. Bernarda Kazanowska, Zastępca Kierownika Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu zwraca uwagę na fakt, że:
LiBRha pozwala nam po raz pierwszy na tak szerokie wykorzystanie nowoczesnej diagnostyki molekularnej (sekwencjonowanie całego genomu, profilowanie metylacji DNA) i biopsji płynnej w leczeniu wszystkich dzieci w Polsce z mięsakami tkanek miękkich. To milowy krok w stronę bardziej spersonalizowanego, skutecznego i bezpiecznego leczenia najmłodszych pacjentów onkologicznych.
W ramach projektu powstanie także ogólnopolski Biobank dla pediatrycznych nowotworów tkanek miękkich, jako zasób materiałowy do przyszłych badań i innowacji, a także centralny ośrodek referencyjny diagnostyki patologicznej tych nowotworów z oceną predyspozycji do nowotworzenia.
W ramach konkursu ABM dofinansowanie na badania kliniczne w zakresie onkologii dziecięcej otrzymają także:
- Instytut Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka dla projektu: Phase I study of CDK8 inhibitor RVU120 in combination with everolimus in children with recurrent or progressive Group 3 or 4 medulloblastoma. (Badanie I fazy inhibitora CDK8 RVU120 w skojarzeniu z ewerolimusem u dzieci z nawrotowym lub postępującym rdzeniakiem zarodkowym grupy 3 lub 4)
- Instytut Matki i Dziecka dla projektu: Evaluation of the safety and efficacy of mifamurtide versus standard treatment with sorafenib in patients with high‐risk osteosarcoma. (Ocena bezpieczeństwa i skuteczności mifamurtydu w porównaniu ze standardowym leczeniem sorafenibem u chorych na mięsaka kościopochodnego wysokiego ryzyka).
O badaniach klinicznych piszemy szczegółowo w naszej zakładce:
