Działanie leku polega na przywróceniu zdolności komórek nowotworowych do zaprogramowanej śmierci . Prawidłowo działająca komórka ma określony czas życia. Komórka nowotworowa w wyniku zaburzeń biologicznych ma zahamowane te mechanizmy. Wenetoklaks hamuje białko blokujące śmierć nieprawidłowych limfocytów co w efekcie prowadzi do remisji choroby.
Jest to jedyna terapia innowacyjna w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, która jest ograniczona w czasie: po 12 lub 24 miesięcznej terapii leczenie się kończy, a pacjent nie jest narażony na ryzyko działań niepożądanych, nieodłącznie związane z każdą terapią.
Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia, terapia zapewnia przewidywalność: czasu leczenia, kosztów finansowania samej terapii.
Za wprowadzenie leku na polski rynek firma AbbVie, została laureatem nagrody Innowatory 2022 Wprost w kategorii Farmacja. O Wenetoklaksie, leku stosowanym w przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej mówi Aleksander Kwieciński, General Manager firmy AbbVie
Ostra białaczka szpikowa (AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa) jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego. Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około półtora tysiąca nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem. AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa stanowi około 80% ostrych białaczek u dorosłych i około 15% białaczek u dzieci. W Polsce najczęściej na białaczkę chorują dzieci między 3. a 5. rokiem życia. Dzięki postępowi medycyny ok. 75% chorych wygrywa walkę z rakiem.
Przewlekła białaczka limfocytowa jest natomiast najczęstszą białaczką w Europie i Ameryce Północnej. (PBL) to najczęściej występujący nowotwór krwi u dorosłych, na który w Polsce choruje ok. 17 000 osób, a każdego roku diagnozuje się 1 900 nowych przypadków.
Lek wszedł już do standardów leczenia PBL w Stanach Zjednoczonych i Europie, w Polsce od niedawna jest refundowany i skutecznie wpływa na długość i jakość życia pacjentów.
WENETOKLAKS W LECZENIU DZIECI
Badania kliniczne w kierunku wykorzystania Wenetoklaksu u dzieci z nawrotem ostrej białaczki szpikowej prowadzone są między innymi w Stanach Zjednoczonych, Belgi , Kanadzie, Holandii (sponsor badania – LLS PedAL Initiative, LLC).
Link do opisu badania.
Badanie to ma dostarczyć informacji, czy skojarzenie Wenetoklaksu z intensywną chemioterapią (fludarabina/cytarabina/gemtuzumab ozogamycyny) poprawia przeżywalność dzieci, młodzieży, młodych dorosłych z ostrą białaczką szpikową (AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa) w pierwszym nawrocie, którzy nie są w stanie otrzymać dodatkowego leczenia antracyklinami lub w drugim nawrocie choroby.
W badaniu, które rozpoczęło się 1 października 2022 weźmie udział 98 pacjentów. Szacowana data ukończenia podstawowego badania to luty 2027 r.
