W spotkaniu 18 czerwca w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie (IPCZD) wzięli udział przedstawiciele zespołów badawczych projektów BrainTOR i DIPGen – prof. dr hab. Bożenna Dembowska-Bagińska, dr Marta Perek-Polnik i lek. Marzenia Domańska z Kliniki Onkologii IPCZD, dr hab. Joanna Trubicka prof. IPCZD z Pracowni Onkogenetyki Dziecięcej IPCZD, przedstawiciele fundacji i grup wsparcia, w tym: z Fundacji ISKIERKA Ewa Majewska – Redaktor Naczelna Portalu Onkorodzice.pl oraz Magdalena Undro Łokietek (grupa na Fb Guzy mózgu u dzieci), a także Rodzice dzieci chorych na guzy mózgu. Dyskusja dotyczyła potrzeb rodziców i małych pacjentów, wyzwań związanych z procesem rekrutacji i udziałem w badaniu klinicznym.
Priorytet to lepszy dostęp do informacji
Obecni na spotkaniu rodzice podzielili się własnymi historiami, pokazując potrzebę poprawy komunikacji na wczesnym etapie diagnozy dziecka, konieczność dostępu do rzetelnych informacji, ale wskazali także przykłady dobrego dialogu i pozytywnych zmian w dziecięcych klinikach onkologicznych. Działalność kliniczna w IPCZD rozwija się w oparciu o najnowsze doniesienia, współpracę z naukowcami z najlepszych placówek pediatrycznych w Europie i na świecie. Poprawa jakości i skuteczności leczenia wymaga także ścisłej współpracy z opiekunami chorych dzieci, dlatego mamy nadzieję, że takie spotkania będą odbywać się częściej i przyniosą wiele korzyści.
W podsumowaniu na koniec spotkania wszyscy zgodzili się, że tylko dzięki ścisłej współpracy lekarzy ze wszystkich ośrodków, rodziców i organizacji pozarządowych możliwa jest poprawa jakości opieki, wzrost zaufania oraz podnoszenie standardów leczenia. Wskazano potrzebę systemowego podejścia do badań klinicznych dzieci, ich transparentności i pełnej bezpłatności w zakresie prowadzenia terapii. Padły pomysły rozszerzenia dostępu do informacji o aktualnych badaniach klinicznych zarówno dla rodziców jak i lekarzy (poprzez akcje promocyjne w klinikach i poradniach) oraz wprowadzenie dodatkowych form komunikacji.
Bardzo serdecznie dziękujemy za zaproszenie na to spotkanie, za możliwość zabrania głosu rodzicom i przedstawicielom organizacji oraz niezwykle merytoryczną dyskusję
Co to jest projekt DIPGen?
Badanie zakłada zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych. Celem jest sprawdzenie czy zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę całkowitego przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci z DIPG leczonych radioterapią 1. Dodatkowo szczegółowe badania molekularne pozwolą na poznanie pełnego obrazu molekularnego DIPG i na identyfikację nowych celów terapeutycznych.
Co to jest projekt BraimTOR?
Jest to otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci- BraimTOR.
Projekt BraimTOR ma charakter wieloośrodkowego kontrolowanego badania klinicznego mającego na celu ustalenie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rapamycyną w populacji pacjentów z szerokim spektrum patologii OUNOśrodkowy układ nerwowy: mózg i rdzeń kręgowy związanym z defektami szlaku mTOR. Badanie będzie przeprowadzone w grupie 100 pacjentów, obejmującej dzieci z padaczką lekooporną (uwarunkowaną zaburzeniami rozwojowymi kory mózgowej i nowotworami typu LEATs) oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości ( high grade glioma – HGG). 2
Opis przebiegu spotkania z Zespołem Badawczym prowadzącym badania kliniczne dla pacjentów z guzami mózgu znajdziesz także na stronie IPCZD
Redakcja: Ewa Majewska
Przypisy
