Niekomercyjne badanie kliniczne DRAGONFLY ocenia skuteczność dodania do standardowego leczenia nowoczesnej immunoterapii (mifamurtyd) i porównanie tej terapii z inhibitorem TK (sorafenib) dodanym jako leczenie podtrzymujące do standardowego leczenia pacjentów z nowo zdiagnozowanym kostniakomięsakiem.

W informacji IMID podpisanej przez Kierownika Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMID prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska oraz Dyrektor Instytutu dr n.med. Alicja Karney czytamy:

W przypadku pojawienia się pacjenta spełniającego kryteria kwalifikacji zachęcam do kontaktu z naszym zespołem w celu omówienia możliwości udziału w badaniu. Skierowanie pacjenta do naszego ośrodka ma na celu ocenę możliwości kwalifikacji do badania klinicznego, natomiast ostateczna decyzja o uczestnictwie należy do pacjenta i jego rodziny po uzyskaniu pełnej informacji dotyczącej badania. Każdy pacjent będzie omawiany indywidualnie, a lekarz prowadzący będzie na bieżąco informowany o przebiegu kwalifikacji i leczenia.

Najważniejsze informacje o badaniu DRAGONFLY

• Niekomercyjne badanie kliniczne DRAGONFLY jest prowadzone przez Instytut Matki i Dziecka w Warszawie.
• Badanie finansowane jest przez państwową Agencję Badań Medycznych.
• Głównym koordynatorem i inicjatorem projektu jest prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD.
• Program jest skierowany do dzieci i młodych dorosłych w wieku 5-30 lat.
• Koszty dojazdu pacjenta i jego opiekuna do ośrodka prowadzącego badanie są w całości finansowane ze środków projektu.
• Kryteria obejmują: wiek, potwierdzenie histopatologiczne guza oraz świadomą zgodę na udział.
• Brak wymogu leczenia w jednym ośrodku. Wcześniejsze rozpoczęcie leczenia w Instytucie Matki i Dziecka (IMID) w Warszawie nie jest warunkiem uczestnictwa w projekcie. Zgodnie z obowiązującymi standardami, pacjenci z kostniakomięsakiem powinni rozpoczynać leczenie w swoich macierzystych, akredytowanych ośrodkach onkologii i hematologii dziecięcej, blisko miejsca zamieszkania.

Jak pisze w piśmie doprecyzowującym zasady uczestnictwa w badaniu – Przewodnicząca Sekcji Guzów Kości Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych prof. dr hab. n. med. Katarzyna Derwich:

Realizacja pierwszego etapu leczenia w ośrodku macierzystym nie wyklucza możliwości udziału w badaniu DRAGONFLY, o ile pacjent spełnia kryteria kwalifikacji określone w protokole badania. Zgodnie z publicznie dostępnymi informacjami, udział w części II badania wymaga wcześniejszego uczestnictwa w części I, natomiast nie wynika z nich obowiązek rozpoczęcia leczenia od momentu rozpoznania wyłącznie w jednym, wskazanym ośrodku.

Czym jest kostniakomięsak?

Kostniakomięsak ( Osteosarcoma (OSS)) jest nowotworem kości, który najczęściej występuje u dzieci i młodych osób dorosłych. Jest on najczęściej spotykanym nowotworem kości u dzieci. W Polsce co roku diagnozuje się ok. 55 nowych przypadków, z czego ponad 80% dotyczy dzieci i młodych dorosłych.

Nowotwór ten może powstać w każdej z kości. Jednak z reguły rozwija się on w szerszym końcu kości długich nóg lub rąk. W leczeniu wykorzystuje się chemioterapię, po której wykonywany jest zabieg chirurgiczny, może też być zastosowana radioterapia. W większości przypadków istnieje możliwość wykonania operacji oszczędzającej kończynę. Zabieg ten polega na usunięciu fragmentu kości z guzem nowotworowym i wstawieniu w miejsce usuniętego fragmentu kości metalowej protezy lub kawałka innej kości.

OSS jest nowotworem o wysokim stopniu złośliwości, mającym tendencję do przerzutów odległych i nawrotów pomimo leczenia. Całkowite przeżycie u pacjentów wysokiego ryzyka wynosi <30-50%. Od wielu lat pomimo prób nie osiągnięto poprawy wyników w grupie pacjentów wysokiego ryzyka. Obecnie poszukiwane są metody, które mogłyby poprawić przeżycie w tej grupie chorych.