Badaniem objęto 30 niemowląt leczonych w 12 ośrodkach w Europie i Australii. Wszystkie otrzymały standardowe leczenie według protokołu Interfant-06, a następnie dodatkowy, pełny cykl terapii blinatumomabem. U części dzieci, z najwyższym ryzykiem nawrotu choroby, wykonano również przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (przeszczep szpiku), zgodnie z obowiązującymi zaleceniami.

Naukowcy porównali wyniki tych dzieci z grupą 214 niemowląt leczonych wcześniej, według tego samego protokołu, ale bez zastosowania blinatumomabu. Średni czas obserwacji wynosił ponad 4 lata, co pozwoliło ocenić trwałość efektów leczenia.

Znacznie lepsze wyniki leczenia

Rezultaty okazały się bardzo obiecujące. Po czterech latach od zakończenia leczenia:

• 83% dzieci leczonych blinatumomabem pozostawało wolnych od nawrotu choroby, podczas gdy w grupie leczonej wcześniej samą chemioterapią było to 44%.
• Ponad 93% dzieci żyło po czterech latach, w porównaniu z około 60% w grupie historycznej.
• Ryzyko nawrotu choroby spadło z prawie 50% do zaledwie 13%.

Co ważne, podczas kolejnych lat obserwacji nie pojawiły się nowe nawroty ani inne niepokojące zdarzenia, co sugeruje, że uzyskane korzyści są trwałe.

Bezpieczeństwo leczenia

W trakcie intensywnej terapii zwiększona jest podatność na zakażenia. W tym badaniu ciężkie infekcje występowały u wielu dzieci na różnych etapach leczenia, jednak podczas samego podawania blinatumomabu były znacznie rzadsze niż w trakcie najbardziej intensywnych bloków chemioterapii.

Po zakończeniu pierwszego etapu leczenia nie odnotowano żadnego zgonu związanego z zakażeniem. Najczęściej występowały infekcje wirusowe, głównie górnych dróg oddechowych. U części dzieci stosowano także dożylne immunoglobuliny, które wspomagają układ odpornościowy, a niewielka grupa pacjentów otrzymała leki pobudzające produkcję białych krwinek.

Jak działa blinatumomab?

Blinatumomab należy do nowoczesnych leków immunologicznych. Nie niszczy komórek nowotworowych bezpośrednio, jak chemioterapiaTo jedna z podstawowych metod leczenia nowotworów polegająca na użyciu silnych leków (cytostatyków), które zabijają komórki nowotworowe lub ... More, lecz pomaga własnemu układowi odpornościowemu rozpoznawać i eliminować komórki białaczkowe. Dzięki temu może skutecznie zwalczać chorobę, jednocześnie ograniczając część działań niepożądanych, które są zwykle związane z intensywną chemioterapią.

Badacze potwierdzili również, że lek zachowuje się w organizmie niemowląt podobnie jak u starszych dzieci. Oznacza to, że jego stężenie i sposób usuwania z organizmu są przewidywalne, co ułatwia bezpieczne stosowanie terapii nawet u najmłodszych pacjentów.

Co oznaczają te wyniki?

Badanie pokazuje, że dodanie blinatumomabu do standardowego leczenia może znacząco zwiększyć szanse na trwałe wyleczenie niemowląt z jedną z najtrudniejszych do leczenia postaci ostrej białaczki limfoblastycznej. Korzyści utrzymują się przez co najmniej kilka lat od zakończenia terapii.

Obecnie blinatumomab jest już dopuszczony do stosowania u dzieci od 1. miesiąca życia. Trwają kolejne badania, które mają odpowiedzieć na pytanie, czy dzięki temu lekowi w przyszłości będzie można ograniczyć najbardziej intensywne etapy chemioterapii, zachowując jednocześnie wysoką skuteczność leczenia i zmniejszając jego obciążenie dla najmłodszych pacjentów.

Źródło:
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-01806