Terapia celowana

Terapie celowane to najnowsze rodzaje leków, które działają na określone cechy komórek nowotworowych lub celują w nie. Terapia celowana jest czasami nazywana terapią ukierunkowaną molekularnie lub medycyną precyzyjną i obecnie jest głównym przedmiotem badań w leczeniu nowotworów u dzieci.

X

Terapia celowana

    Spis treści

      Jak działa terapia celowana?

      Każda komórka jest kontrolowana przez geny, które mówią komórce, jak ma funkcjonować oraz kiedy ma rosnąć i dzielić się. Komórki nowotworowe różnią się od normalnych, zdrowych komórek tym, że mają zmiany (mutacje) w genach i białkach, odpowiedzialnych za funkcjonowanie komórki. Terapia celowana wykorzystuje te mutacje do zakłócania wzrostu, podziału lub rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych. W zależności od rodzaju terapii celowanej lek może działać na różne cząsteczki:

      • na zewnątrz błony komórki nowotworowej, gdzie otrzymuje wiadomości od innych komórek,
      • w cytoplazmie komórki nowotworowej, gdzie ma miejsce większość aktywności komórki,
      • w jądrze komórki nowotworowej, w którym przechowywana jest informacja genetyczna i kontrolowana jest funkcja komórki,
      • na komórkach naczyń krwionośnych, które „odżywiają” komórki nowotworowe.

      Skuteczność terapii celowanej uzyskuje się poprzez:

      • blokowanie sygnałów, które mówią komórce nowotworowej, co ma robić,
      • zmianę sposób, w jaki komórka nowotworowa wytwarza białko ważne dla wzrostu komórki
      • powstrzymywanie naczyń krwionośnych przed dostarczaniem tlenu i składników odżywczych do komórek nowotworowych,
      • przyspieszanie śmierci komórek nowotworowych.

      Bez względu na przebieg działania konkretnego leku, głównym celem terapii celowanej jest zaburzenie funkcji komórek nowotworowych, aby nie mogły rosnąć i przeżyć.

      Kiedy stosuje się terapię celowaną?

      Terapia celowana może być stosowana w leczeniu różnych nowotworów u dzieci. Przed zastosowaniem leku celowanego lekarze przeprowadzają badania genetyczne, aby sprawdzić, czy w komórce nowotworowej występują pewne zmiany genetyczne lub mutacje, które mogą zareagować na dany lek.

      Lekarze mogą również zdecydować o zastosowaniu terapii celowanej w sytuacji, gdy podstawowe leczenie nie przyniosło rezultatu lub jeśli nastąpił nawrót nowotworu. Leki celowane można stosować samodzielnie lub z innymi metodami leczenia, takimi jak chemioterapia, chirurgia i radioterapia, można także podać więcej niż jeden lek do terapii celowanej.

      Większość terapii celowanych w leczeniu nowotworów dziecięcych jest przedmiotem badań klinicznych. Badane terapie ukierunkowane na nowotwory u dzieci obejmują:

      • Imatynib (Gleevec) – stosowany przy obecności mutacji BCR-ABL w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL),
      • Ewerolimus, Sirolimus (Rapamycyna) – inhibitor kinazy TOR, wykorzystywany np. w nawracającym wyściółczaku,
      • Ribocilib and palbociclib – CDK4/6,
      • Alisertib – Aurora Kinase A,
      • Larotrectinib – pan-TRK,
      • Erdafitinib – FGFR,
      • Tazemetostat – EZH2,
      • LY3023414– PI3K/mTOR,
      • Selumetinib, Trametinib – MEK,
      • Ensartinib, crizotinib, entrectinib, ceritinib – ALK,
      • Vemurafenib, Dabrafenib – BRAF,
      • Olaparib – PARP.

      Jak podawana jest terapia celowana?

      Leki celowane zazwyczaj podawane są doustnie lub dożylnie i wymagają podania wielu dawek. Pacjenci są monitorowani, w celu oceny skuteczności terapii, Bywa, że lek na początku działa, a po jakimś czasie przestaje działać. Skutki uboczne są różne dla każdego leku i nie wszystkie dzieci reagują na leki w ten sam sposób. Rzadko obserwowane są reakcje alergiczne na leki celowane.

      Przyszłość terapii celowanej w nowotworach u dzieci

      Terapie celowane są bardzo obiecujące w leczeniu nowotworów u dzieci, ale wciąż jest wiele niewiadomych. Większość badań nad lekami celowanymi przeprowadzono na dorosłych pacjentach, nie ma dostępnych danych o bezpieczeństwie i skuteczności u dzieci. Dla wielu rodzajów nowotworów nie ma jeszcze dostępnych leków celowanych, gdyż komórki nowotworowe są bardzo złożone i nie łatwo znaleźć odpowiedni lek, który zadziała. Wielu naukowców i lekarzy ma nadzieję, że terapia celowana i metody medycyny precyzyjnej w przyszłości zapewnią długotrwałe wyleczenie w większości chorób nowotworowych u dzieci przy jednocześnie mniejszej liczbie skutków ubocznych.

      1. https://together.stjude.org/en-us/diagnosis-treatment/treatment/targeted-therapy.html