Jak działa terapia celowana?
Każda komórka jest kontrolowana przez geny, które mówią komórce, jak ma funkcjonować oraz kiedy ma rosnąć i dzielić się. Komórki nowotworowe różnią się od normalnych, zdrowych komórek tym, że mają zmiany (mutacje) w genach i białkach, odpowiedzialnych za funkcjonowanie komórki. Terapia celowana wykorzystuje te mutacje do zakłócania wzrostu, podziału lub rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych. W zależności od rodzaju terapii celowanej lek może działać na różne cząsteczki:
- na zewnątrz błony komórki nowotworowej, gdzie otrzymuje wiadomości od innych komórek,
- w cytoplazmie komórki nowotworowej, gdzie ma miejsce większość aktywności komórki,
- w jądrze komórki nowotworowej, w którym przechowywana jest informacja genetyczna i kontrolowana jest funkcja komórki,
- na komórkach naczyń krwionośnych, które „odżywiają” komórki nowotworowe.
Skuteczność terapii celowanej uzyskuje się poprzez:
- blokowanie sygnałów, które mówią komórce nowotworowej, co ma robić,
- zmianę sposób, w jaki komórka nowotworowa wytwarza białko ważne dla wzrostu komórki
- powstrzymywanie naczyń krwionośnych przed dostarczaniem tlenu i składników odżywczych do komórek nowotworowych,
- przyspieszanie śmierci komórek nowotworowych.
Bez względu na przebieg działania konkretnego leku, głównym celem terapii celowanej jest zaburzenie funkcji komórek nowotworowych, aby nie mogły rosnąć i przeżyć.
Kiedy stosuje się terapię celowaną?
Terapia celowana może być stosowana w leczeniu różnych nowotworów u dzieci. Przed zastosowaniem leku celowanego lekarze przeprowadzają badania genetyczneBadanie genetyczne opiera się na analizie materiału genetycznego (DNA) znajdującego się wewnątrz komórek, które w onkologii pozwala na zidentyf..., aby sprawdzić, czy w komórce nowotworowej występują pewne zmiany genetyczne lub mutacje, które mogą zareagować na dany lek.
Lekarze mogą również zdecydować o zastosowaniu terapii celowanej w sytuacji, gdy podstawowe leczenie nie przyniosło rezultatu lub jeśli nastąpił nawrót nowotworu. Leki celowane można stosować samodzielnie lub z innymi metodami leczenia, takimi jak chemioterapiaTo jedna z podstawowych metod leczenia nowotworów polegająca na użyciu silnych leków (cytostatyków), które zabijają komórki nowotworowe lub ..., chirurgia i radioterapia, można także podać więcej niż jeden lek do terapii celowanej.
Większość terapii celowanych w leczeniu nowotworów dziecięcych jest przedmiotem badań klinicznych. Badane terapie ukierunkowane na nowotwory u dzieci obejmują:
- Imatynibtzw TKI (tyrosine kinase inhibitor), organiczny związek chemiczny, inhibitor hamujący receptory kinazy tyrozynowej, stosowany jako lek terapii celow... (Gleevec) – stosowany przy obecności mutacji BCR-ABL w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna),
- Ewerolimus, Sirolimus (Rapamycyna) – inhibitor kinazy TOR, wykorzystywany np. w nawracającym wyściółczaku,
- Ribocilib and palbociclib – CDK4/6,
- Alisertib – Aurora Kinase A,
- Larotrectinib – pan-TRK,
- Erdafitinib – FGFR,
- Tazemetostat – EZH2,
- LY3023414– PI3K/mTOR,
- Selumetinib, Trametinib – MEK,
- Ensartinib, crizotinib, entrectinib, ceritinib – ALK,
- Vemurafenib, Dabrafenib – BRAF,
- Olaparib – PARP.
Jak podawana jest terapia celowana?
Leki celowane zazwyczaj podawane są doustnie lub dożylnie i wymagają podania wielu dawek. Pacjenci są monitorowani, w celu oceny skuteczności terapii, Bywa, że lek na początku działa, a po jakimś czasie przestaje działać. Skutki uboczne są różne dla każdego leku i nie wszystkie dzieci reagują na leki w ten sam sposób. Rzadko obserwowane są reakcje alergiczne na leki celowane.
Przyszłość terapii celowanej w nowotworach u dzieci
Terapie celowane są bardzo obiecujące w leczeniu nowotworów u dzieci, ale wciąż jest wiele niewiadomych. Większość badań nad lekami celowanymi przeprowadzono na dorosłych pacjentach, nie ma dostępnych danych o bezpieczeństwie i skuteczności u dzieci. Dla wielu rodzajów nowotworów nie ma jeszcze dostępnych leków celowanych, gdyż komórki nowotworowe są bardzo złożone i nie łatwo znaleźć odpowiedni lek, który zadziała. Wielu naukowców i lekarzy ma nadzieję, że terapia celowana i metody medycyny precyzyjnej w przyszłości zapewnią długotrwałe wyleczenie w większości chorób nowotworowych u dzieci przy jednocześnie mniejszej liczbie skutków ubocznych.
