Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (allogeniczne HSCT), potocznie nazywane przeszczepem szpiku, jest jedną z najważniejszych metod leczenia dzieci z ostrą białaczką szpikową (AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa More). Stosuje się je u pacjentów należących do grupy wysokiego ryzyka, gdy choroba nie odpowiada na chemioterapię, występują niekorzystne zmiany genetyczne lub dochodzi do nawrotu białaczki.
Celem terapii jest odbudowa układu krwiotwórczego za pomocą komórek pobranych od zgodnego dawcy. Przed przeszczepieniem pacjent przechodzi tzw. kondycjonowanie, czyli intensywną chemioterapię przygotowującą organizm do przyjęcia przeszczepu. Przez wiele lat podstawą tego leczenia był busulfan, jednak jego stosowanie wiązało się z ryzykiem ciężkich działań niepożądanych, w tym uszkodzenia wątroby, układu oddechowego i nerwowego. Dlatego od 2000 roku coraz częściej zastępuje się go treosulfanem, który charakteryzuje się korzystniejszym profilem bezpieczeństwa.
Polska Pediatryczna Grupa ds. HSCT przeanalizowała wyniki leczenia 85 dzieci z AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa More (średni wiek 6,5 roku), które w latach 2000–2022 przeszły allogeniczne HSCT po kondycjonowaniu z zastosowaniem treosulfanu. Dawcami byli zgodni członkowie rodziny lub zgodni dawcy niespokrewnieni.
Badanie wykazało, że leczenie było dobrze tolerowane. Nie odnotowano żadnego zgonu związanego z wczesną toksycznością kondycjonowania. Najczęstszym działaniem niepożądanym było zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, które wystąpiło u 15,3% pacjentów, natomiast powikłania ze strony przewodu pokarmowego obserwowano u 2,4% dzieci.
Prawidłowe przyjęcie przeszczepu uzyskano u 91,8% pacjentów. Ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD), w której komórki odpornościowe dawcy atakują tkanki biorcy, wystąpiła u 31,8% dzieci, natomiast jej przewlekła postać dotyczyła 8,2% pacjentów (częściej po przeszczepach od rodzeństwa). Śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby wyniosła 5,9% i była związana głównie z zakażeniami lub GvHD; wszystkie dzieci z tej grupy miały przed przeszczepieniem dodatkowe czynniki ryzyka. Pięcioletnie prawdopodobieństwo przeżycia bez nawrotu choroby wyniosło 76,9%, przeżycia bez zdarzeń – 71,3%, a przeżycia całkowitego – 75,4%. U jednego pacjenta rozwinął się nowotwór wtórny.
Wyniki badania wskazują, że schemat kondycjonowania oparty na treosulfanie jest bezpieczny i skuteczny u dzieci z ostrą białaczką szpikową. Może stanowić wartościową alternatywę dla schematów opartych na busulfanie, szczególnie u pacjentów z podwyższonym ryzykiem ciężkich działań niepożądanych związanych z leczeniem przed przeszczepieniem.
Źródło:
pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
