PAMIĘTAJ – UDZIAŁ W BADANIACH KLINICZNYCH W POLSCE JEST BEZPŁATNY. Udział w niekomercyjnych badaniach klinicznych prowadzonych za granicą może wiązać się z kosztami, głównie związanymi z podróżami.

Wybrane badania kliniczne w Polsce

OSTRA BIAŁACZKA LIMFOBLASTYCZNA (B-ALL) – projekt CALL-POL – partnerami klinicznymi są wszystkie ośrodki hematoonkologii dziecięcej w Polsce, a uczestnikami wszystkie dzieci w Polsce z diagnozą ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej; projekt zakłada bardzo szczegółowe badania genetyczneBadanie genetyczne opiera się na analizie materiału genetycznego (DNA) znajdującego się wewnątrz komórek, które w onkologii pozwala na zidentyf... More oraz stosowanie nowoczesnych leków (Blinatumomabu, Bortezomibu, Imatinibu dla dzieci z mutacjami Ph+ oraz niektórymi Ph-like, Ruxolitinibu dla dzieci z niektórymi mutacjami Ph-Like).
Ośrodek koordynujący: Uniwersytet Medyczny w Łodzi przy współpracy ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym.  Więcej o CALL-POL

WZNOWA OSTREJ BIAŁACZKI LIMFOBLASTYCZNEJ – IntReAll 2010 – niekomercyjne wieloośrodkowe badanie kliniczne, którego Koordynatorem krajowym jest prof. Ewa Gorczyńska z wrocławskiej Kliniki Przylądek Nadziei, a wsparcie finansowe zapewnia Fundacja DKMS.
Ośrodek koordynujący: Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu Więcej o badaniu

OSTRA BIAŁACZKA SZPIKOWA (AML(łac. acute myelogenous leukemia) – ostra białaczka szpikowa More) – dwa międzynarodowe niekomercyjne badania kliniczne dotyczące nowych programów leczenia ostrej białaczki szpikowej dla dzieci bez zespołu Downa (AIEOP-AML-BFM 2020) oraz z zespołem Downa (ML-DS 2018). W Polsce badania finansuje Fundacja DKMS.
Ośrodek koordynujący: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie.  Więcej o badaniu.  

NEUROBLASTOMA – niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów ze wznową lub neuroblastomą pierwotnie oporną na leczenie.
Ośrodek koordynujący: Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie

Ośrodek koordynujący: Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie

HISTIOCYTOZA – Projekt POL HISTIO  to 3 niekomercyjne badania kliniczne: HISTIOGEN, BRAVO, TRAM, których celem jest optymalizacja postępowania oraz leczenia dzieci z rozrostami z komórek histiocytarnych (m.in. LCH, JXG, choroba Rosai-Dorfman):

• HISTIOGEN – głównym celem jest poprawa diagnostyki u pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych.
• BRAVO – głównym celem jest optymalizacja czasu leczenia i dawkowania wemurafenibu u małoletnich pacjentów z opornymi na konwencjonalną terapię rozrostami z komórek histiocytarnych z obecnością mutacji w genie BRAF.
• TRAM – głównym celem jest optymalizacja czasu leczenia i dawkowania trametinibu u małoletnich pacjentów z opornymi na konwencjonalną terapię rozrostami z komórek histiocytarnych bez mutacji w genie BRAF.

MIĘSAK EWINGA:

• badanie BUTTERFLY to pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce, której celem jest przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii (chemioimmunoterapii personalizowanej) z udostępnieniem nowego przeciwciała dla wszystkich polskich dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga. Więcej o projekcie
• iEuroEwing to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie kliniczne mające na celu poprawę leczenia pacjentów, a tym samym poprawa przeżycia pacjentów z mięsakiem Ewinga (u dzieci i dorosłych), bez względu na stopień zaawansowania choroby.
• INTER-EWING-1 – to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie kliniczne mające na celu poprawę wyników leczenia w nowo zdiagnozowanym mięsaku Ewinga.

OSTEOSARCOMA:

• DRAGONFLY – to innowacyjna zaawansowana terapia (immunoterapia i leczenie celowane) u dzieci i młodych dorosłych z mięsakiem kościopochodnym wysokiego ryzyka. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności mifamurtydu w porównaniu ze standardowym leczeniem zawierającym sorafenib. Więcej o projekcie
• FOSTER-CabOS – to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie mające na celu ocenę skuteczności kabozantynibu, jako terapii podtrzymującej po standardowym leczeniu u pacjentów z kostniakomięsakiem.
• CabOSTar – badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) kabozantynibu w leczeniu podtrzymującym oraz najlepszej opieki wspomagającej (BSC) w porównaniu z BSC u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nieoperacyjnym resztkowym kostniakomięsakiem w momencie rozpoznania lub przy pierwszym nawrocie po standardowym leczeniu

GUZY KOŚCI (mięsak Ewinga i mięsak kościopochodny – OSTEOSARCOMA) – REGBONE to niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania leku regorafenib u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości. Więcej o badaniu

NEPA – wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności NEPA (fosnetupitant/palonosetron) w podaniu dożylnym w celu zapobiegania nudnościom i wymiotom wywołanym chemioterapią u pediatrycznych pacjentów z chorobą nowotworową poddawanych chemioterapii o wysokim potencjale emetogennym (HEC).

Więcej o badaniach klinicznych w IMiD

Ośrodek koordynujący: Klinika Onkologii Instytut „ Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie

BADANIE DIPGen – skupia się na identyfikacji nowych celów terapeutycznych (opartych na badaniach molekularnych), ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków (głównie biologicznych), w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u wybranych dzieci z DIPG. Rekrutacja pacjentów trwa od 10.2021 do 04.2024. Projekt prowadzony przy współpracy z Centrum Zdrowia Dziecka im Św Jana Pawła II w Katowicach. Więcej o badaniu

BraimTOR – „Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci”; ma być przeprowadzone w grupie 100 pacjentów, obejmującej dzieci z padaczką lekooporną (uwarunkowaną zaburzeniami rozwojowymi kory mózgowej i nowotworami typu LEATs) oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości ( high grade glioma – HGG). Więcej o badaniu

Webinar „Rola badań klinicznych w dziecięcej onkologii”

Czym jest badanie kliniczne?

Każdy lek, aby mógł zostać dopuszczony do sprzedaży i stosowania dla pacjentów musi przejść badania kliniczne. Badania mają na celu potwierdzenie lub wykluczenie skuteczności działania substancji badanej, określenie bezpieczeństwa stosowania, a także ustalenie odpowiednich schematów dawkowania dla wybranych grup docelowych pacjentów.

Badanie kliniczne to badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia skuteczności działania badanego produktu leczniczego, zidentyfikowania działań niepożądanych oraz śledzenia sposobu wchłaniania lub wydalania np. nowego leku.

Badania kliniczne dotyczą każdego nowego leku, który ma wejść na rynek i zostać dopuszczony do sprzedaży jak również dotyczą nowych zastosowań dla leków już zarejestrowanych.

Twoje dziecko w badaniach klinicznych – poradnik dla rodziców.

W odpowiedzi na potrzebę szczegółowej i przystępnej informacji na temat badań klinicznych prowadzonych wśród dzieci i młodzieży Agencja Badań Medycznych – państwowa instytucja powołana do realizacji innowacyjnych zadań w ochronie zdrowia w tym także niekomercyjnych badań klinicznych – opracowała i udostępniła pierwszy w Polsce kompleksowy poradnik dla rodziców pt. „Twoje dziecko w badaniach klinicznych”.¹

Poradnik jest skierowany do rodziców/opiekunów prawnych rozważających udział swojego dziecka w badaniu klinicznym. Zawiera najważniejsze informacje na temat standardów, procedur i wymagań dotyczących procesu prowadzenia badań klinicznych, szczegółowa wiedza na temat udziału w badaniu klinicznym, historie uczestników badań, jak również odpowiedzi na najczęściej zadawane pytania zaprezentowane w przystępny sposób.

Pobierz poradnik

Jak znaleźć samodzielnie badanie kliniczne?

• Wpisać do wyszukiwarki internetowej frazę z nazwę schorzenia oraz „badanie kliniczne”
• Sprawdzić w wyszukiwarkach badań klinicznych, międzynarodowych i krajowych
  np. tu: euclinicaltrials.eu/ (europejska baza badań klinicznych, link do wersji w języku polskim),  ebadaniakliniczne.pl/pl/badania lub wyszukiwarka.abm.gov.pl
• Zapytać swojego lekarza
• Szukać na stronach ośrodków badawczych
• Sprawdzić na stronie organizacji branżowych, np INFARMA – www.badaniaklinicznewpolsce.pl/

Anglojęzyczne bazy danych o badaniach klinicznych

•  U.S. National Library of Medicine ClinicalTrials.gov – przewodnik do pobrania.- https://www.clinicaltrials.gov/
•  Europejska Agencja Leków (EMA) Clinicaltrialsregister.eu – przewodnik do pobrania (w języku angielskim). https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search
•  Światora Organizajca Zdrowia – WHO (meta-rejestr, czyli sam nie rejestruje badań, ale zbiera je i pokazuje z kilkunastu światowych rejestrów; poza amerykańskim i europejskim także z dużych rejestrów narodowych, m.in. australijskiego, japońskiego, chińskiego, indyjskiego), apps.who.int – przewodnik do pobrania. https://trialsearch.who.int/
• National Institute for Health Research, Wielka Brytania  https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/  https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/
• The European Union electronic Register of Post-Authorisation Studies (EU PAS Register) Europejski rejestr porejestracyjnych badań dotyczących bezpieczeństwa (badań PASS) oraz badań farmakoepidemiologicznych https://www.encepp.eu/encepp/studiesDatabase.jsp
• Center Watch, Poland Clinical Trials – https://www.centerwatch.com/clinical-trials/listings/location/international/Poland/

Słownik

AGENCJA BADAŃ MEDYCZNYCH– Państwowa agencja odpowiedzialna za rozwój badań w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu. Agencja realizuje jeden z pierwszych publicznych programów dotacyjnych z finansowaniem przeznaczonym na niekomercyjne badania kliniczne w naszym kraju. Jednym z projektów ABM jest dofinansowanie procedury wprowadzenia terapii CAR-TCAR-T - najnowocześniejsza metoda spersonalizowanej immunoterapii stosowana u dzieci w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastyczne... More w Polsce, która daje szansę na wyleczenie dzieciom chorym na ALL(łac. acute lymphoblastic leukemia) – ostra białaczka limfoblastyczna More, u których zawiodły wszystkie inne metody. Przeznaczono na ten cel 100 mln zł, które pozwolą wyposażyć polskie laboratoria, aby w ciągu kilku lat były w stanie zapewnić polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną niż jest obecnie.

BADANIE KLINICZNE – badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność;”

BADACZ – Lekarz, który prowadzi i nadzoruje badanie kliniczne w ośrodku badawczym (szpital/przychodnia). Badacz odpowiada za to by badanie było prowadzone zgodnie z zatwierdzonym protokołem badania, dba o zasady etyki i dobrej praktyki klinicznej. W jego gestii jest również dbanie o prawa i bezpieczeństwo pacjenta uczestnika badań klinicznych.

BADANIE Z ZASTOSOWANIEM „PODWÓJNIE ŚLEPEJ” PRÓBY – badanie, w którym zarówno pacjent, jak i lekarz, nie wiedzą, czy pacjent przyjmuje lek (lek badany lub aktywny lek porównawczy) czy też placebo. Badanie może być również otwartej próby – w takim badaniu lekarz, jak i pacjent wiedzą, jaki lek przyjmuje pacjent.

FORMULARZ ŚWIADOMEJ ZGODY – Dokument, który umożliwia pacjentowi podjęcie świadomej decyzji o udziale w badaniu klinicznym. W dokumencie tym przedstawia się cel badania, prawa i obowiązki pacjenta, procedury wykonywane podczas badania oraz ewentualne korzyści i zagrożenia związane z udziałem w badaniu.

KOORDYNATOR BADANIA – Jeżeli badania kliniczne prowadzone są przez różnych badaczy na podstawie jednego protokołu i w wielu ośrodkach badawczych położonych na terytorium Polski lub innych państw (wieloośrodkowe badania kliniczne), sponsor wybiera, spośród wszystkich badaczy prowadzących badanie kliniczne, koordynatora badania klinicznego.

KRYTERIA WŁĄCZENIA – Zespół badawczy może włączyć pacjenta dopiero wówczas, gdy potencjalne korzyści przewyższają ryzyko wynikające z udziału w badaniu klinicznym.

KOMISJA BIOETYCZNA – Grono ekspertów opiniujące badanie kliniczne powołane zgodnie z obowiązującym Polskim Prawem.

PROTOKÓŁ BADANIA KLINICZNEGO – Dokument opisujący plan badania klinicznego, jego cele i sposób realizacji.

PLACEBO – Substancja, która wygląda tak samo jak badany lek (ma taką samą postać np. identyczne tabletki lub ampułkostrzykawki), ale nie zawiera żadnego leku (substancji czynnej). Dane kliniczne zebrane od pacjentów przyjmujących lek badany są porównywane z danymi od pacjentów przyjmujących placebo, dzięki temu można ocenić skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku.

RANDOMIZACJA – Proces polegający na losowym przydzielaniu uczestników badania do grupy z lekiem badanym lub do grupy kontrolnej (z aktywnym lekiem porównawczym lub placebo). Ani pacjent, ani lekarz prowadzący badanie nie mogą wybrać do której grupy zostanie przydzielony pacjent.

SPONSOR – osoba fizyczna, osoba prawna albo jednostka organizacyjna nieposiadająca osobowości prawnej, odpowiedzialna za podjęcie, prowadzenie i finansowanie badania klinicznego.

Serwis informacyjny ABM o badaniach klinicznych

Serwis Pacjent w Badaniach Klinicznych to projekt realizowany przez Agencję Badań Medycznych wraz z Partnerami. Stanowi on oficjalną, wiarygodną i stale aktualizowaną stronę informacyjną, której celem jest przybliżenie pacjentom, ich bliskim tematyki badań klinicznych. Strona zawiera rzetelne i zrozumiałe treści wyjaśniające m.in., czym są badania kliniczne, jakie są ich etapy, jakie prawa i obo-wiązki przysługują pacjentom oraz jak wygląda proces włączenia do badania. Pacjent w Badaniach Klinicznych stanowi również źródło praktycznych wskazówek dotyczących bezpieczeństwa uczestników, a także obala mity i wątpliwości związane z udziałem w badaniach. Dzięki temu pełni on ważną rolę edukacyjną i wspiera pacjentów w podejmowaniu świadomych decyzji dotyczących udziału w badaniach klinicznych. 

Zachęcamy do zapoznania się w serwisie z: 

• materiałami edukacyjnymi –  to m.in. broszury wyjaśniające, czym są badania kliniczne, jaki jest ich cel oraz dlaczego są potrzebne, zawierają informacje o prawach i obowiązkach uczestników badań klinicznych oraz o tym, kto czuwa nad bezpieczeństwem uczestników. ZOBACZ
• filmami edukacyjno-informacyjnymi – w przystępnej i atrakcyjnej formie wyjaśniają one najważniejsze zagadnienia związane z udziałem w badaniach klinicznych, ułatwiają pacjentom i ich bliskim zrozumienie, na czym polegają badania, jakie niosą korzyści i ryzyka oraz jak przebiega proces udziału, stanowiąc cenne uzupełnienie broszur i poradników. ZOBACZ
• Tadzikiem – Ambasadorem Pediatrycznych Badań Klinicznych – to inicjatywa dedykowana dzieciom i ich opiekunom, której celem jest przybliżenie zagadnień związanych z badaniami klinicznymi w sposób zrozumiały, przyjazny i dostosowany do wieku najmłodszych odbiorców. ZOBACZ